OUR SCIENCE
核心能力
不断筛选和挖掘高效安全的新一代基因编辑器，以全面满足多样化的编辑需求；
着重发展以碱基编辑（Base Editing）为代表的新一代基因编辑工具，通过多样的基因编辑策略选择，全面实现基因删除、替换、插入等多种功能， 并通过高通量的全新编辑工具挖掘和高通量分子进化平台，实现基因编辑工具的快速迭代，提高基因编辑效率以及安全性。?
持续研发可获得自主产权的多种脂质体材料，丰富靶向肝脏及其他组织器官的递送载体；
mRNA-LNP为主的体内递送非常适合基因编辑工具的瞬时表达，可在实现高效基因编辑的同时，有效减少脱靶风险。因此，开发全新的脂质纳米颗粒（LNP） 建库筛选系统，完善肝脏靶向LNP系统，以及不断探索靶向其他组织器官的递送材料非常关键。另外，mRNA序列的筛选、优化对基因编辑器的翻译也非常重要，进而也会影响到导入体内后的基因编辑效率。
积极构建自有GMP生产体系，为基因编辑药物所需mRNA和LNP的规模化生产奠定基础。
mRNA及LNP的工艺放大是体内基因编辑药物成功的关键。mRNA及LNP的大规模生产工艺与实验室阶段的早期研发差别极大，工艺摸索成本极高，拥有行业内有多年经验积累的国际化工业界人才来搭建GMP生产平台，包括mRNA的大量制备和纯化，LNP的大量组装和生产，以及数十个质量控制标准的建立。
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